Génterápia anti aging
Interaktív webinar Legfontosabb események az ISTH virtuális kongresszusától Génterápia gyorsan a hemofília egyik legígéretesebb gyógymódjává válik, mivel a jelenlegi kezelés egész életen át tartó injekciót vagy infúziót igényel a kora gyermekkorban.
Ezért a génterápiával kapcsolatos oktatás, amely megtalálható a Nemzetközi Trombózis és Haemostasis Társaság ISTHkritikus fontosságú, hogy a betegek megértsék a kezelés folyamatát és előnyeit. A klinikai vizsgálatok biztonságának és hatékonyságának megértése A génterápia nem patogén és replikációhiányos vírust használ a hiányzó alvadási faktorok kódolására hemofíliás betegeknél.
A hemofília génterápiája AAV vektort használ szállítórendszerként. Az ilyen vektorok természetes módon képesek bejutni a sejtekbe, és eljuttatni a szükséges utasításokat a maghoz, ami hemofíliás betegeknél normális alvadási faktor termelést eredményez.
Faktor gént használnak, amelyet módosítottak a transzdukció hatékonyságának növelése érdekében.
Hozzászólás Noha az elmúlt két évtized alatt számos előrelépés történt a génterápiában, a hatékonyság és a teljes mértékű biztonság érdekében még sok munka és fejlesztés vár a tudósokra. Több mint húsz év telt el Jesse Gelsinger génterápia során bekövetkezett halála óta, mely majdhogynem magával rántotta ezen orvostudományi terület megsemmisülését is. A tragikus kimenetelű esetről röviden: Jesse egy ritka metabolikus rendellenességben szenvedett — az ornitin-transzkarbamiláz-hiány nevű szindrómában, azaz OTCD-ben —mely által halálos mennyiségű ammónia halmozódik fel a vérben. A génterápia kísérleti kezelésére önként jelentkező fiatalember ekkor 17 éves volt sokak genetikába vetett hitét megingatni látszott. Mi történt a kísérlet során?
A cél az volt, hogy meghatározzák az FLTa egyszeri adagjának biztonságosságát és hatékonyságát hemofíliában szenvedő felnőtt betegeknél. Az adaptív kísérleti terv lehetővé tette a klinikai vizsgálati csoport számára, hogy meghatározzák a vektor optimális dózisát.
A vizsgálat egyik fontos kizáró kritériuma a vektorral szembeni génterápia anti aging antitestek jelenléte volt. A két kezdeti betegnél alkalmazott dózistartomány a IX -es faktor expresszióját eredményezte a normál tartomány alatt. A profilaktikus immunszuppresszív kezelések hozzáadása segített csökkenteni a vektort érintő mellékhatásokat.
Az adaptív kísérleti terv lehetővé tette a kutatók számára, hogy ellenőrizzék a következő betegek dózisát a vizsgálatban. Lehetőséget adott nekik arra is, hogy felmérjék az immunszuppresszánsok mennyiségét.
Ennek eredményeként a kutatók arra a következtetésre jutottak, hogy a génterápiás kezelés egyetlen FLTa dózist alkalmazva a megfelelő dózisban a IX -es faktor expresszióját eredményezheti normál tartományon belül.
A hemofília oktatás fontossága Hemophilia oktatás tanítja a betegeket és családjaikat a génterápia, különösen a vírusvektor -génterápia előnyeiről. A génterápiás vírusvektorok bizonyulhatnak a kulcsnak hosszan tartó kezelés erre az élethosszig tartó és potenciálisan halálos állapotra. Génterápiás kutatás -tól azt mutatja, hogy ez a kezelés lehetővé teheti a hemofíliában szenvedő betegek számára, hogy abbahagyják a faktorpótló terápiát.
Ezenkívül azt jelzi, hogy vérzéses fenotípus -korrekció lehetséges. A hemofíliában élő génterápia anti aging számára a génterápia életet megváltoztató kezelésnek bizonyulhat. Chowdary1,2, Shapiro3, Makris M.
Evans5, S. Boyce6, K. Beszélgetések7, G. Dolan8, U. Reiss9, Phillips M. Tuddenham1, J. Krop10, G. Rövid11, S. Kar11, A.
